1. Thành phần

Mỗi viên nang cứng chứa:

Deferipron 500 mg.

Tá dược: Tinh bột ngô, magnesi stearat vừa đủ 1 viên.

2. Công dụng (Chỉ định)

Deferipron được chỉ định để điều trị tình trạng dư thừa sắt trong cơ thể chủ yếu ở bệnh nhân thalassemia mà liệu pháp deferoxamin bị chống chỉ định hoặc không đủ.

3. Cách dùng – Liều dùng

Deferipron thường dùng liều 25 mg/ kg trọng lượng cơ thể, bằng đường uống, 3 lần/ ngày, nên tổng liều hàng ngày là 75 mg/ kg trọng lượng cơ thể. Xem bảng liều khuyến cáo cho trọng lượng cơ thể dưới đây.

Bảng liều dùng:

Để có được một liều khoảng 75 mg/ kg/ ngày. Sử dụng số lượng viên đề xuất trong bảng sau đây cho trọng lượng cơ thể của bệnh nhân.

Không khuyến nghị dùng liều trên 100 mg/ kg/ ngày vì khả năng tăng nguy cơ tác dụng không mong muốn.

Hiệu quả của deferipron trong việc giảm tích trữ sắt trong cơ thể chịu ảnh hưởng trực tiếp bởi liều lượng thuốc và mức độ quá tải sắt. Sau khi bắt đầu điều trị, chỉ số ferritin huyết tương (hoặc bất kỳ chỉ số biểu thị lượng sắt trong cơ thể) nên được theo dõi mỗi 2 – 3 tháng để đánh giá hiệu quả chelat hóa khi điều trị lâu dài trong việc kiểm soát tải sắt của cơ thể. Điều chỉnh liều nên được thay đổi theo đáp ứng của từng bệnh nhân và mục tiêu điều trị (bảo tồn, giảm gánh nặng sắt cơ thể). Ngừng deferipron cần được xem xét nếu ferritin huyết thanh giảm xuống dưới 500 μg/L.

Trẻ em:

Chưa có nhiều thông tin về việc sử dụng của deferipron ở trẻ em từ 6 đến 10 tuổi và không có dữ liệu về việc sử dụng deferipron ở trẻ em dưới 6 tuổi.

– Quá liều

Chưa có trường hợp quá liều cấp tính nào được báo cáo. Tuy nhiên, rối loạn thần kinh (như triệu chứng tiểu não, nhìn đôi, rung giật nhãn cầu, suy giảm thần kinh vận động, động tác tay và trương lực trục giảm) đã được quan sát thấy ở trẻ em tình nguyện dùng hơn 2,5 lần so với liều tối đa được đề nghị 100 mg/kg/ngày trong vài năm. Các rối loạn thần kinh giảm dần sau khi ngừng deferipron.

Trong trường hợp quá liều, cần theo dõi chặt chẽ lâm sàng của bệnh nhân.

4. Chống chỉ định

Bệnh nhân mẫn cảm với bất kỳ thành phần nào của thuốc.

Đang bị hoặc có tiền sử giảm bạch cầu trung tính.

Tiền sử mất bạch cầu hạt.

Phụ nữ có thai hoặc cho con bú.

Do chưa rõ cơ chế gây ra giảm bạch cầu trung tính của deferipron, không nên dùng deferipron với các thuốc có khả năng gây giảm bạch cầu trung tính hoặc mất bạch cầu hạt.

5. Tác dụng phụ

Tác dụng không mong muốn nghiêm trọng nhất trên lâm sàng của deferipron là mất bạch cầu hạt với tỷ lệ gặp khoảng 1,1% (bạch cầu trung tính < 0,5 x 10⁹/ L) và khoảng 4,9% (bạch cầu trung tính < 1,5 x 10⁹/ L).

Tiêu chảy, hầu hết là nhẹ và thoáng qua, đã được báo cáo ở những bệnh nhân được điều trị bằng deferipron.

Các tác dụng không mong muốn trên hệ tiêu hóa như: nôn, buồn nôn, đau bụng, tiêu chảy,… thường gặp lúc bắt đầu điều trị và thường biến mất trong vòng một vài tuần mà không cần ngưng điều trị.

Đã có báo cáo bệnh khớp, bao gồm từ đau nhẹ ở một hoặc nhiều khớp đến viêm khớp có tràn dịch và có ảnh hưởng đến vận động ở các bệnh nhân điều trị bằng deferipron. Bệnh khớp nhẹ nói chung thường thoáng qua.

Đã có báo cáo tăng men gan ở những bệnh nhân uống deferipron. Đa số thường thoáng qua và có thể trở về bình thường mà không cần ngưng hoặc giảm liều deferipron.

Ở một số ít bệnh nhân, một lượng nhỏ kẽm trong huyết thanh có thể liên kết với deferipron. Có thể uống bổ sung kẽm để giữ nồng độ kẽm ở mức bình thường.

Deferipron còn có thể gây nhuộm màu nước tiểu.

Thông báo cho thầy thuốc các tác dụng không mong muốn gặp phải khi sử dụng thuốc.

7. Dược lý

– Dược lực học (Tác động của thuốc lên cơ thể)

Hoạt chất của viên nang cứng PAOLUCCI là deferipron (3-hydroxy-1,2-dimethylpyridin-4-one), một phối tử hai càng liên kết tạo phức chelat với sắt theo tỉ lệ phân tử 3:1.

Các nghiên cứu lâm sàng đã chứng minh rằng deferipron có hiệu quả trong thúc đẩy sự thải trừ của sắt ở liều 25 mg/ kg x 3 lần/ ngày, do đó có thể ngăn chặn sự tích lũy sắt (được đánh giá bằng ferritin huyết thanh) ở những bệnh nhân thalassemia cần truyền máu thường xuyên. Tuy nhiên, liệu pháp tạo chelat có thể không bảo vệ những tổn thương cơ quan do sắt gây ra.

– Dược động học (Tác động của cơ thể với thuốc)

Hấp thu: Deferipron được hấp thu nhanh ở phần trên đường tiêu hóa. Nồng độ đỉnh trong huyết tương đạt được sau 45 – 60 phút sau một liều duy nhất ở bệnh nhân lúc đói. Thời gian này có thể lên đến 2 giờ ở bệnh nhân đã ăn no.

Sau khi dùng liều 25 mg/ kg, nồng độ đỉnh của thuốc trong huyết tương ở bệnh nhân no (85 umol/ L) thấp hơn so với bệnh nhân đói (126 umol/ L), mặc dù không có sự giảm hấp thu deferipron khi dùng chung với thức ăn.

Chuyển hóa: Deferipron được chuyển hóa phần lớn thành một phức hợp glucuronid. Chất chuyển hóa này không có khả năng liên kết với sắt do sự bất hoạt nhóm 3-hydroxy của deferipron. Nồng độ đỉnh trong huyết tương của glucuronid đạt được 2 – 3 giờ sau khi dùng deferipron.

Thải trừ: Ở người, deferipron được thải trừ chủ yếu qua thận; 75 – 90% liều uống được phát hiện trong nước tiểu trong 24 giờ đầu tiên, dưới dạng deferipron tự do, dạng chuyển hóa glucuronid và dạng phức sắt – deferipron. Thuốc cũng được đào thải qua phân. Thời gian bán thải của thuốc là 2 – 3 giờ.

8. Thông tin thêm

– Đặc điểm

Dạng bào chế: Viên nang cứng.

– Bảo quản

Nơi khô ráo, tránh ánh sáng, nhiệt độ không quá 30°C.

– Quy cách đóng gói

Hộp 3 vỉ x 10 viên.

– Hạn dùng

36 tháng kể từ ngày sản xuất.

– Nhà sản xuất

Dược phẩm Đạt Vi Phú.